这种名为palbociclib的药物可能能够防止现有的骨髓纤维化治疗方法所不能防止的骨髓瘢痕。这种疤痕会破坏骨髓血细胞的生成，导致严重的贫血，使患者虚弱和疲劳。这种疤痕还会减少血液中血小板的数量，导致凝血困难，并经常导致脾脏肿大。
“目前的治疗方法只能缓解症状，不能显著改善骨髓纤维化。因此，迫切需要开发更有效的治疗骨髓纤维化的方法，”弗吉尼亚大学医学院生物化学和分子遗传学高级研究员Golam Mohi博士说。“我们已经确定CDK6，一种细胞周期的调节因子，作为骨髓纤维化的一个新的治疗靶点。我们证明，CDK4/6抑制剂palbociclib联合ruxolitinib可显著抑制骨髓纤维化，表明这种药物联合可能是一种对抗这种毁灭性血液疾病的有效治疗策略。”
骨髓纤维化:一种危险的癌症
骨髓纤维化是白血病的一种。每10万人中约有1至1.5人患此病，主要是中年人或老年人。中度或高危患者通常只能存活16至35个月。
现有的骨髓纤维化治疗方法不能解决骨髓瘢痕这一疾病的特征。鲁索利替尼(ruxolitinib)是用来缓解患者症状的药物，但Mohi的新研究表明，将鲁索利替尼与帕波昔布(palbociclib)结合使用可能是一种更好的治疗方法。
在两种不同的骨髓纤维化小鼠模型中，palbociclib本身可以减少骨髓瘢痕。它还能降低骨髓纤维化中异常高水平的白细胞，并使小鼠扩大的脾脏缩小。
将该药与鲁索利替尼联合使用会带来更多的好处，恢复骨髓和白细胞计数到正常水平，并显著缩小小鼠扩大的脾脏。
还需要更多的研究来确定这些发现是否适用于人类患者。但莫希和他的团队充满希望。他们注意到，已知palbociclib能抑制转移性乳腺癌(癌细胞已扩散到身体其他部位)患者的骨髓活动，他们希望palbociclib对骨髓纤维化患者会有有益的效果。
“包括palbociclib和ruxolitinib的组合治疗方法将能够降低每种抑制剂的剂量，从而减少毒性，同时提高疗效，”他们在一篇概述他们发现的新科学论文中写道。
研究人员指出，由于ruxolitinib治疗不能显著减少骨髓纤维化，而且长期使用往往会失去疗效，因此特别需要新的骨髓纤维化治疗方法。
Mohi说:“这项研究的发现非常令人兴奋，它们支持palbociclib和ruxolitinib联合治疗骨髓纤维化患者的临床研究。”
Avik Dutta, Dipmoy Nath, Yue Yang, Bao T. Le, Golam Mohi. CDK6 is a therapeutic target in myelofibrosis. Cancer Research, 2021; canres.0590.2021 DOI: 10.1158/0008-5472.CAN-21-0590