近几十年来，制药公司在医药公司取得突破性进展方面有一个明显的缺席：一种治疗阿尔茨海默病的药物，这是一些专家认为可能在几十年内一手破产医疗保险的最常见的痴呆症。由于通过临床试验的癌症药物成功率达到了20%，寻找治疗痴呆症的药物一直是现代医学最令人沮丧的原因之一：99.6%的失败率。

这种错误开始的悠久历史有助于解释为什么Biogen和东京的Eisai周四报告的新阿尔茨海默氏症药物的阳性临床试验结果导致Biogen的股票飙升。这些公司报告了“统计学上显着”的证据，即药物BAN2401(一种针对β淀粉样蛋白的抗体)可以减缓致命疾病的进展。瑞穗证券(Mizuho Securities)分析师萨利姆赛德(Salim Syed)周五告诉CNBC，投资者预计最终药物获得批准的几率为50%。

但Biogen官员对他们的乐观态度更为谨慎，并且有充分的理由。长期以来，β淀粉样蛋白被假设为阿尔茨海默病的主要原因，因此也是大多数药物试验的目标。但失败已经如此无情，以至于一些痴呆症专家质疑制药业对淀粉样蛋白的狭隘关注。一些焦点转移到了tau蛋白质。Biogen报道，BAN2401是第一个在18个月时获得统计学显着结果的晚期抗淀粉样蛋白抗体。

认知能力下降，而不是停止或逆转，仍然是进步

周五，Biogen主席Stelios papadopoulos对CNBC的Closing Bell表示“非常鼓舞人心”。这是药物第一次显示清除淀粉样蛋白斑块的能力，“更重要的是......斑块的清除与认知能力下降的减缓有关，”他说。但帕帕多普洛斯表示还需要做更多的工作：“这并不是说我们改善了病情，也没有稳定认知能力的下降。我们减缓了认知能力的下降。“

Biogen的药物试验在最初被认为在12个月后失败后的18个月进行了重新测试。这一次，与服用安慰剂的患者相比，试验中的856名患者“表现出统计学上显着的疾病进展缓慢”。

“我谨慎乐观，”梅奥诊所指导其阿尔茨海默病研究中心的罗纳德·彼得森告诉CNBC的电力午餐。

这一消息应该为淀粉样蛋白假说提供急需的推动力。许多领先的研究人员仍然认为，找到一种成功的阿尔茨海默氏症药物只是时间问题，但他们一直在呼吁更广泛地寻找潜在的阿尔茨海默氏症药物目标。其中之一是克里夫兰脑健康诊所的创始人杰夫卡明斯，他多年来发表了一份年度报告，追踪阿尔茨海默氏症的失败，并强调了对药物的迫切需求。Cummings鼓励超出淀粉样蛋白假说的研究。但他对Biogen试验发表了积极的声明。“BAN2401试验的18个月结果令人印象深刻，并为淀粉样蛋白假说提供了重要支持，”他说。

“在药物开发的早期阶段，在我看来，任何说药物都能在大脑中产生预期效果的东西都是好事，”阿尔茨海默氏症协会研究圆桌会议的创始成员埃里克·西默斯周五告诉CNBC。“看起来确实我们走在了正确的轨道上。......我们朝着正确的方向前进。“

仍然没有任何治疗可以减缓阿尔茨海默氏症的进展，阿尔茨海默氏症是最常见的痴呆症。目前的药物只能缓解一些症状。阿尔茨海默氏症协会(Alzheimer's Association)的数据显示，目前美国阿尔茨海默病治疗费用为2590亿美元，到2050年将达到每年1万亿美元的“无法支持”。

瑞穗的Syed表示，有关该试验的更详细数据可能会在今年7月下旬的阿尔茨海默氏症协会国际会议上公布。该药物的III期试验Biogen的最终试验将于2019年末或2020年初推出。

帕帕多普洛斯告诉CNBC，患者可以接受治疗的最佳情况是两到三年。他说，推测潜在的价格标签“太不成熟”。

一些脑专家表示，继续等待奇迹药物将无法帮助今天患有这种疾病的人，并且关注生活方式改变仍然是个人在自己控制下尝试减缓认知能力下降的最重要工具。老年痴呆症。