全世界有超过1.25亿人患有遗传性耳聋或耳聋。到目前为止还没有治愈方法。然而，现在，美国研究人员通过基因疗法成功地使老鼠听到了。修饰的病毒用作基因穿梭并将修复基因注射到内耳的感觉细胞中。结果，治疗的小鼠没有耳聋，但在某些情况下甚至听到耳语音量的噪音。

在遗传性听力损失中，基因突变通常会导致内耳中的毛细胞对听力很重要。微小的头发将声音的机械振动转换为电神经冲动。外毛细胞用作内毛细胞反应的放大器。两者都是正常听力所必需的。到目前为止，先天性耳聋无法治愈。虽然人工耳蜗可以恢复听力，但是大脑需要数年时间才能习惯植入物的不熟悉信号，并且听觉印象看起来相当正常。科学家一直在寻找能够修复内耳缺陷基因的基因治疗方法。如果使用得足够早结果，受影响者的毛细胞可以再次正常发育。然而：到目前为止，基因穿梭机缺失，可以有效地将修复基因引入内耳的所有细胞。特别地，到目前为止，外毛细胞已证明对于常规使用的病毒基因载体几乎是不可获得的。

现在由波士顿儿童医院领导的团队可以取得突破。研究人员开发了一种新的病毒基因渡轮，它可以渗透到内耳的外毛细胞中。Lukas Landegger及其同事选择了一种所谓的腺相关病毒(AAV)作为起始材料。这些病毒不会引起人类疾病，因为它们不能在没有辅助病毒的情况下繁殖。因此，它们和由它们衍生的合成衍生物被认为是基因治疗的非常适合和安全的载体。由于AAV变种Anc80人工制作的器官，如肝脏，视网膜和肌肉的基因转移已经证明自己，测试国家艾格和他的同事们这种病毒如何能够很好的基因注入到小鼠内耳的毛细胞。他们用荧光蛋白的基因蓝图“充电”基因穿梭机并将它们注入小鼠的内耳。结果：研究人员报告说，在短时间内，处理过的小鼠的内毛细胞和外毛细胞都开始发荧光。这表明这些基因已经成功地整合到80%至90%的细胞的基因组中。

亚瑟综合症愈合

第二支队伍从波士顿儿童医院向Bifeng pan迈进了一步。他们使用AAV Genetic Anc80治疗先天性耳聋的老鼠。患有造成小鼠和人类所谓的Usher综合征USH1C称为基因突变所遭受的动物：因为蛋白质该基因蛋白Harmonin仅在删节形式生产编码，受影响者的毛细胞是畸形的。因此，即使在婴儿期，受影响的儿童在出生时也是聋哑人。同时，蛋白质畸形导致进行性失明。据研究人员称，3%至6%的早产聋儿患有这种综合症。对于他们的研究，研究人员使用了Anc80基因渡轮，

它的工作：25周后治疗的小鼠的19人在六周后聋，但本能的惊吓反应，如发现科学家反应，大声喧哗。所有16个人都听到比80分贝更安静的音调，有些老鼠甚至听到低于25到30分贝的噪音 - 这相当于耳语。进一步的测试显示，基因治疗也纠正了Usher综合征 - 治疗小鼠的典型平衡障碍。“这些结果证明了内耳功能的前所未有的恢复，”科学家说。“他们认为这种耳聋基因疗法可以很好地治疗内耳缺陷患者。”