维克森林再生医学研究所(WFIRM)科学家已经找到了一种更好的方法来提供DNA编辑工具，以缩短细胞中编辑蛋白的存在，他们称之为“命中运行”方法。

CRISpR(聚类有规律的间隔短回文重复)技术用于改变DNA序列和修饰基因功能。CRISpR / Cas9是一种酶，可以像一把剪刀一样在特定位置切割两条DNA链，以添加，去除或修复DNA。但CRISpR / Cas9不是100%准确，可能会切断意外的位置，导致不必要的结果。

“CRISpR / Cas9 mRNA技术面临的主要挑战之一是可能导致肿瘤或突变的脱靶，”WFIRM再生医学助理教授，该研究的主要作者之一Baisong Lu博士说。纸。虽然已经描述了其他类型的慢病毒样生物纳米颗粒(LVLp)用于递送蛋白质或mRNA，但Lu说，“我们开发的LVLp具有独特的功能，这将使其成为扩展基因组编辑工具箱中的有用工具。”

为了解决这一不准确问题，WFIRM的研究人员提出了一个问题：是否有办法有效地提供Cas9活性，但实现基因组编辑蛋白的瞬时表达?他们测试了各种策略，然后利用两种广泛使用的传递媒介 - 慢病毒载体和纳米粒子 - 的最佳特性，并将它们组合在一起，创建了一个系统，可以有效地将Cas9 mRNA包装到LVLp中，实现瞬时表达和高效编辑。

慢病毒载体是研究实验室中广泛使用的基因递送载体，并且已经广泛用于递送CRISpR / Cas9 mRNA技术以进行有效的基因组编辑。还使用纳米颗粒，但它们在递送CRISpR / Cas9方面不那么有效。

WFIRM团队最近在“核酸研究”杂志上发表的一篇论文中发表了研究结果。

“通过结合纳米粒子递送策略的瞬时表达特征，同时保留慢病毒载体的转导效率，我们创建了一个系统，可用于包装各种编辑蛋白mRNA，以”命中和运行“的方式进行基因组编辑，” Anthony Atala，医学博士，WFIRM主任，该论文的共同主要作者。“该系统不仅可以提高安全性，还可以避免对编辑蛋白的免疫反应，这可以提高体内基因编辑效率，这对研究和临床应用非常有用。”