一种使用一种抗体来抑制一种叫做白细胞介素-11 (IL-11)的细胞信号蛋白的治疗策略可能会给患有阿尔波特综合症的人带来新的希望。来自新加坡杜克-新加坡国立大学医学院的科学家在《美国肾病学会杂志》上报告了这些发现。
阿尔波特综合症是一种遗传性遗传疾病，全球每5万名新生儿中就有一人受到影响。与该综合征相关的基因突变导致某些组织中胶原蛋白形成异常，影响肾功能、听力和视力。肾小球是肾脏的过滤单元，负责清除毒素，同时保留重要的蛋白质，由于肾小球的损伤和瘢痕组织的形成，最终会导致慢性肾衰竭。
目前，还没有针对这种情况的治疗方法。相反，医生试图用血管紧张素转换酶抑制剂(ACEi)来降低肾脏损伤的发生率。这些药物可以降低血压，减少蛋白质渗漏到尿中。然而，许多Alport综合征患者在接受ACEi治疗后仍进展到终末期肾衰竭。
该研究的主要作者，杜克-新加坡国立大学心血管和代谢疾病(CVMD)项目助理教授Anissa Widjaja博士说:“与我们在新加坡和德国的合作者一起，我们想要找出IL-11是否在阿尔波特综合征疾病的发展中发挥作用。这种细胞信号蛋白最近被其他研究涉及到肾脏瘢痕和功能障碍。”
研究人员利用患有人类阿尔波特综合症的小鼠模型，发现实验动物在6周大时IL11水平开始上升，导致肾小球细胞受损，肾小球细胞构成了进入血液和流出尿液之间的过滤筛。
“我们还发现，以抗体药物的形式给予抗il11疗法，在减轻小鼠阿尔波特综合症的严重程度方面有有益的效果，”助理教授Widjaja和本研究的高级作者Stuart Cook教授阐述道。“这是通过减少肾脏损伤、炎症和疤痕而实现的。重要的是，与单独使用ACEi药物的小鼠相比，联合使用ACEi和抗il11药物的小鼠寿命延长了400%以上。”
杜克大学-新加坡国立大学医学院院长、这项研究的高级合著者托马斯·科夫曼教授评论说:“这一发现为阿尔波特综合征的治疗带来了新的希望——不仅仅是阻止疾病的发展，甚至是恢复失去的肾功能。”此外，该研究表明，抗il11疗法可以与ACEi治疗产生叠加效应，增强其在临床领域的潜在用途。”